Goed nieuws voor mensen met het syndroom van Down: een nieuwe behandeling zou hun levenskwaliteit aanzienlijk kunnen verbeteren. Het kandidaat-geneesmiddel AEF0217 (van het biofarmaceutische bedrijf Aelis Farma) bevindt zich momenteel in de testfase en de eerste klinische resultaten zijn zeer bemoedigend.
De behandeling in ontwikkeling is getest op 29 jongvolwassenen met het syndroom van Down. Na slechts vier weken waren er significante verbeteringen op het gebied van verbale expressie, sociale interactie en het uitvoeren van routinetaken. Die vooruitgang biedt uitzicht op meer autonomie voor die patiënten.
Gerichte aanpak om de levenskwaliteit te verbeteren
Het mogelijke geneesmiddel AEF0217 richt zich specifiek op cognitieve stoornissen zoals geheugen- en spraakproblemen, die vaak voorkomen bij mensen met het syndroom van Down. De proefpersonen in het onderzoek zagen hun levenskwaliteit toenemen. Voor de wetenschap zijn die vorderingen hoopgevend in de zoektocht naar langetermijnoplossingen. Er moeten evenwel nog een aantal stappen worden genomen voordat het geneesmiddel op de markt kan worden gebracht.
Gebaseerd op een natuurlijk molecuul
Nog een voordeel van AEF0217 is dat het gebaseerd is op een natuurlijk molecuul dat focust op het endocannabinoïdesysteem, dat een rol speelt bij cognitieve functies. In tegenstelling tot conventionele benaderingen verbetert dit medicijn de hersencapaciteit dus op natuurlijke wijze, zonder dat er tot nu toe belangrijke bijwerkingen zijn waargenomen. Die unieke eigenschappen sterken onderzoekers in hun geloof in het therapeutische potentieel van het geneesmiddel.
→ Lees het (Franstalige) bronartikel voor meer technische details
Andere ontwikkelingen
Al in 2022 was er een andere belangrijke doorbraak, dankzij een samenwerking tussen het Inserm (de Franse instelling voor gezondheid en medisch onderzoek) en het CHUV (een universitair ziekenhuis in Lausanne, Zwisterland). Ze ontwikkelden een vernieuwende therapie waarbij het hormoon GnRH pulserend werd geïnjecteerd, waardoor de cognitieve functie bij zeven patiënten met trisomie 21 verbeterde. Na zes maanden was er een significante vooruitgang op het gebied van redeneren, geheugen en het begrijpen van instructies. Die resultaten bevestigen dat ook hormonale benaderingen een belangrijke rol kunnen spelen.
Een hoopvolle toekomst voor gezinnen
Die ontwikkelingen zijn het resultaat van de voortdurende inspanningen van medische onderzoekers om de behandeling te verbeteren van cognitieve stoornissen die samengaan met het syndroom van Down. Hoewel die behandelingen zich nog in de evaluatiefase bevinden, biedt de wetenschappelijke vooruitgang hoop op meer autonomie en levenskwaliteit. Dat is bemoedigend nieuws voor de betrokkenen en hun familieleden.
Sofia Douieb
LEES OOK:
