Een consortium van de KU Leuven en de Universiteit van Trento voert wetenschappelijk onderzoek uit naar mucoviscidose. In het laboratorium slaagden ze erin twee mutaties, die de ziekte veroorzaken, blijvend te herstellen via gencorrectie. De resultaten werden gepubliceerd in het wetenschappelijk tijdschrift ‘Nature Communications’.

Mucoviscidose of taaislijmziekte, de meest voorkomende erfelijke ziekte in ons land, wordt veroorzaakt door mutaties in het CFTR-gen. De patiënten ondervinden vooral problemen met de ademhaling en de spijsvertering.

Een van de pistes in de strijd tegen mucoviscidose is het corrigeren van het muco-gen. Een onderzoeksteam van de Universiteit van Trento (Italië) maakt gebruik van de CRISPR/Cas-techniek om in te grijpen in het DNA. Op die manier slaagden ze erin om het genetisch defect te herstellen in laboratoriumomstandigheden.

De resultaten zijn hoopgevend en bieden ook perspectieven voor andere genetische ziekten. Nu moet het onderzoek de stap zetten van een petrischaaltje naar een patiënt in de kliniek.

→ Lees de studie hier (in het Engels)