Bonne nouvelle pour les personnes atteintes de trisomie 21 : un nouveau traitement pourrait améliorer considérablement leur qualité de vie. Pour l’instant en phase de test, le candidat-médicament AEF0217 (de la société biopharmaceutique Aelis Farma) a montré des premiers résultats cliniques très encourageants.
Testé sur 29 jeunes adultes porteurs de trisomie 21, ce traitement en développement a, en effet, montré des améliorations notables en seulement quatre semaines : meilleure expression verbale, compétences accrues pour les tâches quotidiennes, et interactions sociales renforcées. Ces progrès ouvrent la voie à une potentielle autonomie accrue pour ces patients.
Approche ciblée pour améliorer la qualité de vie
Le candidat-médicament AEF0217 cible spécifiquement les troubles cognitifs tels que la mémoire et la parole, qui affectent souvent les personnes atteintes de trisomie 21. L’étude a mis en lumière des bénéfices concrets sur leur qualité de vie. Pour la communauté scientifique, ces avancées représentent un espoir de solutions à long terme, bien qu’il reste des étapes à franchir avant une éventuelle mise sur le marché.
Un médicament basé sur une molécule naturelle
Autre avantage du traitement AEF0217 : il est basé sur une molécule naturelle qui cible le système endocannabinoïde impliqué dans les fonctions cognitives. Contrairement aux approches classiques, ce médicament améliore donc naturellement les capacités cérébrales, sans effets secondaires majeurs observés à ce jour. Ces caractéristiques uniques renforcent l’enthousiasme des chercheurs pour son potentiel thérapeutique.
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D’autres avancées dans le domaine
En 2022 déjà, une autre percée majeure est survenue grâce à une collaboration entre l’Inserm et le CHUV (Centre hospitalier universitaire vaudois). Une thérapie innovante, utilisant des injections pulsées de l’hormone GnRH, a démontré une amélioration des fonctions cognitives chez sept patients porteurs de trisomie 21. Après six mois de traitement, des progrès significatifs ont été observés en termes de raisonnement, de mémoire et de compréhension des consignes. Ces résultats confirment que des approches hormonales pourraient aussi jouer un rôle clé.
Avenir porteur d’espoir pour les familles
Ces développements témoignent des efforts constants de la recherche médicale pour améliorer la prise en charge des troubles cognitifs liés à la trisomie 21. Pour les familles concernées, ces avancées scientifiques offrent l’espoir d’une meilleure autonomie et d’une qualité de vie rehaussée. Bien que ces traitements soient encore en phase d’évaluation, ils représentent une lumière au bout du tunnel pour les patients et leurs proches.
Sofia Douieb
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